Die Forschungskooperation zwischen Santhera und dem Biozentrum der Universität Basel bezieht sich auf den Bereich der kongenitalen Muskeldystrophien (CMD), wie aus einer Medienmitteilung des Baselbieter Pharmaunternehmens hervorgeht. Dabei handelt es sich um vererbte Muskelerkrankungen. Professor Markus Rüegg vom Biozentrum Basel hat einen gentherapeutischen Ansatz zur Behandlung von LAMA2 MD entwickelt, eine besonders schwere Form der kongenitalen Muskeldystrophie. Dieser Ansatz bildet die Basis für die Zusammenarbeit zwischen Biozentrum Basel und Santhera, die von Innosuisse, der Schweizerischen Agentur für Innovationsförderung, mit öffentlichen Fördermitteln unterstützt wird.
Santhera will bei der Kooperation auf seine Erfahrung mit Omigapil zurückgreifen, „das wir in einer klinischen Phase-I-Studie an Patienten mit CMD in Zusammenarbeit mit Experten der National Institutes of Health (USA) untersucht haben“, wird Santhera-CEO Thomas Meier in der Mitteilung zitiert. „Auf Basis unserer bisherigen Arbeiten gehen wir davon aus, dass dieser neuartige Gentherapieansatz und Omigapil komplementär wirken könnten.“ Darüber hinaus passt die Zusammenarbeit zu der neuen Strategie von Santhera, sich mehr auf „die Kernbereiche der langfristigen Wachstumsstrategie zu konzentrieren und die neuromuskulären und pulmonalen Programme im klinischen Stadium voranzutreiben“, wie es in einer weiteren Mitteilung heisst.
Diese Fokussierung wird durch eine Transaktion mit der Chiesi Group ermöglicht. Diese lizenziert das Santhera-Medikament Raxone, das zur Behandlung der Augenkrankheit Leber hereditäre Optikusneuropathie (LHON) entwickelt wurde. Die Chiesi Group wird vorab 50 Millionen Franken und insgesamt bis zu 105 Millionen Franken für die weltweiten Rechte mit Ausnahme der USA und von Kanada zahlen. Zudem hat sie die Option erworben, das Raxone-Geschäft komplett zu übernehmen. „Diese Lizenzvereinbarung für Raxone bei LHON, unserem einzigen neuro-ophthalmologischen Produkt, wird es uns ermöglichen, uns auf die Behandlung von Patienten mit neuromuskulären und pulmonalen Erkrankungen mit hohem medizinischen Bedarf zu konzentrieren und durch Bereitstellung von innovativen Therapien einen erheblichen Mehrwert für unsere Aktionäre zu schaffen“, heisst es von Meier.
Ein Fokus soll dabei auf der Behandlung von CMD liegen. Zudem möchte das Pharmaunternehmen seine strategische Position in der Entwicklung von Behandlungen der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) voll ausschöpfen. Dabei soll auch ein bedingter Zulassungsantrag für Puldysa bei der European Medicine Agency eingereicht werden, „um DMD-Patienten in späterem Stadium mit einer Atmungsdysfunktion zu behandeln“.
